Душераздирающее обращение к правительству и, в частности, к министерству здравоохранения РК опубликовали больные с тяжелейшим генетическим заболеванием. Пациенты с муковисцидозом просят чиновников пропустить застрявший на границе гуманитарный груз с жизненно важным для них лекарством. Однако уже три недели их мольбы не слышат, передает @lifepvl.kz.
По данным Казахстанской Ассоциации пациентов с муковисцидозом, в стране сейчас около 200 пациентов с тяжелым наследственным заболеванием, поражающим внутренние органы, но главным образом легкие и ЖКТ. Большинство больных – это дети. В нашей стране нет ранней диагностики орфанного заболевания. Прежде люди с ним не доживали и до 20 лет.
Однако с появлением таргетных препаратов тройного действия продолжительность жизни таких пациентов увеличилась в несколько раз. В развитых странах больные с редким геном муковисцидоза могут иметь возраст за 70 лет и вести относительно полноценный образ жизни. В 2022 году 42 самых сложных пациента в нашей стране стали получать от фонда «Қазақстан халқына» таргетный препарат тройного действия «Трилекса». Испытуемые, если можно их так назвать, почувствовали значительные улучшения в здоровье. У большинства пропали кашель, мокрота, улучшилось дыхание. Носители гена муковисцидоза стали заниматься спортом, что еще недавно казалось совершенно немыслимой фантастикой, а одна из девушек даже родила ребенка. В Ассоциации это называют настоящим чудом.
Однако в мае этого года, как мы уже рассказывали ОФ «Қазақстан халқына» исключил препараты таргетной терапии тройного действия из перечня финансируемых. В ответ на мой запрос в фонде тогда сообщили, что закуп препаратов осуществляется на благотворительные средства. И фонд, цитирую, «не имеет устойчивого поступления финансовых средств, которое бы могло обеспечить беспрерывное лекарственное обеспечение». Препарат «Трилекса», которым лечили больных муковисцидозом в Казахстане, — дженерик оригинального препарата «Трикафта». Если в год на лечение дженериком одного больного в республике фонд затрачивал 56,8 млн тенге, то стоимость оригинальным препаратом, если судить по открытым данным, может достигать 300 тысяч долларов в год. А годовой бюджет на сорок пациентов составляет около двух миллиардов тенге, и, цитирую, «не позволяет оплатить приобретение оригинальных препаратов без значительного превышения бюджета».
Отказаться от закупа препарата-дженерика фонд заставило решение специализированного межрайонного экономического суда города Алматы от 5 мая 2025 года. Производитель оригинального препарата «Трикафта»,компания VERTEX, подала иск к поставщику препарата-дженерика «Трилекса», ТОО «Galaxy International».
В результате суд запретил ввозить на территорию Республики Казахстан, предлагать к продаже, продавать либо вводить в гражданский оборот любым способом без разрешения компании VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED лекарственные препараты «Трилекса» и «Трилекса Педиатрико», содержащие действующее вещество элексакафтор, до истечения срока действия или прекращения действия на территории РК евразийского патента №039280.
Таким образом фонд, подарив больным надежду на практически полноценную жизнь, отобрал ее снова. После отмены препарата болезнь вернулась. Обезумевшие от горя и отчаяния родители стали обивать пороги, писать письма, и достучались до производителя препарата-дженерика, ТОО «Galaxy International», который совершенно бесплатно решил передать гуманитарную помощь с жизненно важным препаратом «Трилекса» пациентам из Казахстана. Но вот уже три недели лекарства мертвым грузом стоят на таможне в городе Алматы.
Обращения в Министерство здравоохранения результатов не дают. Авторам писем заместитель председателя фармацевтического и медицинского контроля Гаухар Раймкулова сообщает об отказе выдачи разрешения на ввоз лекарственных средств, не зарегистрированных на территории Республики Казахстан:
«В выдаче разрешительного документа на ввоз отказано на основании подпункта 2) пункта 10 приложения 3 к Правилам ввоза на территорию Республики Казахстан лекарственных средств и медицинских изделий и оказания государственной услуги (…) В частности, согласно действующему Решению Специализированного межрайонного экономического суда города Алматы по делу № … от 27 июня 2025 года, запрещено ТОО «GENMAI (Дженмай)» ввозить на территорию РК, предлагать к продаже, продавать, либо вводить в гражданский оборот в РК без разрешения Vertex Pharmaceuticals Incorporated лекарственные препараты «Трилекса» и «Трилекса Педиатрико» производства компании Tuteur S.A.C.I .F.I.A (Аргентина)– до истечения срока действия или прекращения действия на территории Республики Казахстан евразийского патента».
Любопытно, что на мой журналистский запрос та же самая Гаухар Раймкулова ответила, что «Комитет не наделён полномочиями по таможенному администрированию и не располагает сведениями о нахождении каких-либо гуманитарных грузов на таможне города Алматы».
Кроме того, чиновница уточнила, что в страну допускается ввоз лекарственных средств, предназначенных для оказания гуманитарной помощи, на основании разрешительного документа. Но от компании «VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED» в Комитет уже поступило уведомление о наличии решения суда запрете ввозить на территорию РК, предлагать к продаже, продавать либо вводить в гражданский оборот любым способом без разрешения VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED лекарственные препараты «Трилекса» и «Трилекса Педиатрико». Кроме того, Комитет сообщил, что ранее получил заявление от ТОО «GENMAI (Дженмай)» на получение ввоза в страну не зарегистрированных лекарственных средств (84 упаковок «Трилекса»). И Комитет вынес мотивированный отказ.
В Комитете уточнили, что на сегодняшний день в Государственном реестре лекарственных средств и медицинских изделий зарегистрировано семь наименований лекарственных средств для лечения кистозного фиброза комбинированной формы (муковисцидоза). Но лекарственного средства «Трилекса» (ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор), а также аналогов в этом перечне нет. В довершение Раймкулова добавила, что сейчас «проводится работа по пересмотру и актуализации клинического протокола, в рамках которой рассматривается возможность включения современных лекарственных средств».
Между тем, председатель Казахстанской Ассоциации пациентов с муковисцидозом Индира Избасарова настаивает на том, что ввоз гуманитарных лекарственных средств не нарушит патентное законодательство.
— Этот груз гуманитарный, он предназначен для спасения жизней и не несет никакой коммерческой выгоды для производителя! Это шанс на жизнь наших детей, — подчеркивает женщина.
Индира приводит в доказательство ст.12 Патентного закона РК и статьи Кодекса РК «О здоровье народа», которые оговаривают, что ввоз незарегистрированных лекарств разрешается, если они предназначены для гуманитарной помощи (содействия), предотвращения и (или) устранения последствий чрезвычайных ситуаций.
По данным Ассоциации,5 сентября 2025 года Всемирная организация здравоохранения включила комбинацию элексакафтор + тезакафтор + ивакафтор (ЭТИ) и ивакафтор в список жизненно необходимых лекарственных средств (EML и EMLc) для пациентов с муковисцидозом от двух лет и старше. Напомню, комбинация «элексакафтор + тезакафтор + ивакафтор» — это составляющие таргетных препаратов тройного действия, как оригинала, так и его дженерика.
В завершение своего обращения больные с муковисцидозом добавляют: «Наши пациенты имеют право на жизнь и здоровье. Мы просим Вас о содействии в разрешении этой ситуации в выдаче разрешения на ввоз гуманитарной партии препарата «Трилекса» на территорию Республики Казахстан. Этот объем лекарств позволит продержаться пациентам несколько месяцев и выиграть время для поиска устойчивого решения по обеспечению жизненно необходимыми препаратами».
По словам Индиры Избасаровой, с отмены препарата в мае в Казахстане не зарегистрировано пока летальных случаев среди больных с муковисцидозом, но у многих сейчас ухудшилось здоровье, вернулись симптомы фиброза легких и цирроза печени.
