Больные муковисцидозом в Казахстане стали заложниками коммерческого спора двух фармацевтических гигантов. Таргетный препарат-дженерик, подаривший неизлечимо больным пациентам надежду на относительно полноценную и продолжительную жизнь, с 5 мая запретили ввозить на территорию страны.
Суд окончен
Артём Романовцев в этом году ни разу не брал больничный. Для учителя физики с неизлечимым диагнозом в школе имени Шамкенова – это невероятное достижение. С начала приема таргетного препарата тройного действия жизнь молодого мужчины практически не отличается от жизни других людей: работа, дом, любимые питомцы, спорт несколько раз в неделю. Для пациентов с муковисцидозом еще пару лет назад это казалось чем-то невозможным.
«В 2022 году мы с сестрой Анастасией попали в число пациентов, которым фонд «Қазақстан халқына» стал выдавать таргетный препарат тройного действия «Трилекса». Сначала выбрали 24 человека с наиболее тяжелой формой заболевания, затем их число увеличилось до сорока. У большинства пациентов, которые принимали этот таргетный препарат эффект есть. У кого-то он наступил через 2-3 месяца после приема, у меня буквально через две недели. Я сразу почувствовал эффект. Ушли кашель, мокрота, стало достаточно легко дышать. Заложенность носа ушла. Я постепенно начал тренировки в зале. И сейчас я могу сказать однозначно, что для нас этот препарат жизненно важен», — рассказал Артём.
Яна Романовцева до сих пор хранит, как печальное свидетельство, справку от 9 сентября 1999 года из лаборатории пренатальной диагностики наследственных болезней института акушерства и гинекологии имени Отта РАМН. Тогда женщина впервые узнала о том, что ее дети, дочь Анастасия и сын Артём, – носители дефектного гена муковисцидоза. Тяжелейший недуг поражает разные органы, но в первую очередь, атакует легкие и ЖКТ.
Большая часть больных рождается и умирает в возрасте до десяти лет, не подозревая о дефектном гене муковисцидоза. В стране нет ранней диагностики заболевания. В 2022 году, по последним данным Минздрава РК, в Казахстане проживало около 160 пациентов с муковисцидозом. Редкое наследственное заболевание входит в список орфанных и финансируется за счет благотворительной помощи общественного фонда «Қазақстан халқына».
За 2022-2024 годы сумма благотворительной помощи для обеспечения лекарственными препаратами пациентов с орфанными заболеваниями, по информации фонда, составила 74,3 млрд тенге. Еще 31,1 млрд тенге потратили на приобретение онкологических и онкогематологических лекарств. В 2024 году из всех затраченных на лекарства для орфанных больных 41,4 млрд тенге – 1,47 млрд тенге направили на приобретение препаратов для пациентов муковисцидозом. Но в мае этого года ОФ «Қазақстан халқына» исключил эти препараты из перечня финансируемых.
«Прекращение Фондом обеспечения пациентов лекарственным средством «Трилекса» связано с судебным разбирательством против поставщика этих препаратов — ТОО «Galaxy International». Истец — компания VERTEX — утверждает, что был нарушен евразийский патент № 039280, и требует запрета на ввоз и реализацию препаратов, содержащих элексакафтор, без ее разрешения. Суд первой инстанции удовлетворил иск VERTEX, признав действия ТОО «Galaxy International» нарушающими исключительные права, и постановил запретить дальнейшую реализацию этих препаратов (…). Продолжение финансирования Фондом закупок указанных препаратов в условиях судебного спора создает серьезные юридические, финансовые и репутационные риски», — официально заявили в «Қазақстан халқына».
Как выяснилось, препарат «Трилекса», которым лечили больных муковисцидозом в Казахстане, дженерик оригинального препарата «Трикафта». Если в год на лечение дженериком одного больного в республике фонд затрачивал 56,8 млн тенге, то в случае с оригинальным препаратом, судя по открытым данным, может достигать 300 тыс. долларов в год. А годовой бюджет на 40 пациентов составляет около 2 млрд тенге, и, цитата: «не позволяет оплатить приобретение оригинальных препаратов без значительного превышения бюджета». Фонд, как известно, снова цитата, «не имеет устойчивого поступления финансовых средств, которое бы могло обеспечить беспрерывное лекарственное обеспечение».
Между тем, 5 мая этого года специализированный межрайонный экономический суд города Алматы запретил ввозить на территорию Республики Казахстан, предлагать к продаже, продавать либо вводить в гражданский оборот любым способом без разрешения компании VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED лекарственные препараты «Трилекса» и «Трилекса Педиатрико», содержащие действующее вещество элексакафтор, до истечения срока действия или прекращения действия на территории РК евразийского патента № 039280. После рассмотрения в апелляционной инстанции решение вступило в законную силу.
С камнем на шее
До приема таргетного препарата тройного действия каждый день 29-летней Анастасии Романовцевой был похож на день сурка. А комната – на домашний стационар, в котором полки забиты лекарственными препаратами, коробками с калоражным питанием. Каждый день — получасовые ингаляции с перерывом в несколько часов. В центре комнаты — кислородный аппарат, без которого нельзя было обойтись ни одну ночь. У девушки, если говорить языком медицины, с осложненным течением муковисцидоза хроническая панкреатичная недостаточность, недостаток веса, множественные бронхоэктазы и двухсторонняя деформация легких. Генетический недуг вынудил Настю бросить учебу в университете на профессию мечты, дизайнера, добровольно запереть себя в квартире и ограничить общение с ровесниками.
Но вот уже два года Настя по-настоящему живет. Она может гулять на улице больше двух часов, встречаться с друзьями, учиться новому. Известие из фонда «Қазақстан халқына» для нее, как принято говорить у казахов, стало настоящим трауром. Черная весть, за сухими цифрами которой человеческие жизни.
«Для меня это важно, потому что это моя жизнь. Больные с муковисцидозом не доживают, в основном, до 30 лет в Казахстане. И только у нас появилась какая-то надежда, таргетная терапия, произошло это… Фонд взял на свое обеспечение 40 человек, но еще около ста человек остаются за бортом. Мы понимаем, что на фонд нельзя стопроцентно положиться, поэтому просим министерство здравоохранения, просим Президента РК включить таргетную терапию по муковисцидозу в государственный протокол. Если бы тройную терапию включили в протокол, то соответственно, препарат бы можно было получить намного легче. Мы бы так не попрошайничали каждый год с вытянутой рукой: помогите, подайте. И для родителей, которые впервые слышат этот диагноз, это будет помощью. Не будет этих сердечных приступов, шока, волнения, слез… Сейчас у меня осталось препарата на несколько дней. Мы с братом растягиваем его, как можем. Уже чувствую ухудшение самочувствия», — отчаялась Настя.
Ее мама, Яна Романовцева, практически убита горем. У матери разрывается сердце от боли за двоих детей.
«Этот таргет как будто корректирует дефектный ген, клетки начинают работать правильно. У людей больных муковисцидозом появляется возможность жизнь нормальной жизнью, работать, получать образование, создавать семьи, даже рожать. Буквально недавно девушка вышла замуж и родила ребенка. Еще даже два года назад об этом вообще нельзя было говорить. Моя дочь жива только благодаря «Трилексе». Если бы его не закупили, ее бы уже не было на этом свете. И сейчас лишить нас надежды… Это словно утопающего спасли только для того, чтобы ему на шею привязать камень потяжелее и снова скинуть в воду. У меня аналогия только такая. Если бы они сказали пораньше, предупредили, мы бы смогли предпринять хоть что-то. Начать поиск спонсоров, кого-то просить, искать аналоги, а сейчас лекарства почти не осталось», — рассказала со слезами на глазах женщина.
Пациенты понимают, что оригинальные таргетные препараты дорогие, но просят заменить их на любые другие, более доступные по цене. А главное, включить таргетную терапию в государственный протокол лечения Минздрава РК, чтобы не зависеть от непостоянной благотворительной помощи.
Купить «Трилекса» на собственные средства практически нереально. Одна упаковка, которой хватит на месяц, на российском рынке, кстати, там этот препарат продается без ограничений, стоит около 850 тыс. тенге. Министерство здравоохранения РК, куда редакция направила запрос, пока не ответило.
По словам Анастасии Романовцевой, за рубежом продолжительность жизни больных муковисцидозом, благодаря тартетной терапии, удалось увеличить в некоторых случаях до 70 лет. Еще недавно это казалось невозможным. К примеру, знаменитый французский певец, «золотой голос» страны Грегори Лемаршаль умер он муковисцидоза в 2007 году в возрасте 24 лет.
